7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
持续巩固脱贫攻坚成果******
作者：庞丽娟、杨小敏（北京师范大学中国教育政策研究院）
党的十八大以来，以习近平同志为核心的党中央把脱贫攻坚摆在更加突出的位置，全党全国上下同心、顽强奋战，实现了打赢脱贫攻坚战的伟大胜利。教育作为国家脱贫攻坚的重要内容和治本之策，发挥了“扶智”“扶志”的重要作用。脱贫攻坚战已取得决定性胜利，我国已步入小康社会，共同富裕迈出坚实步伐。立足当下、放眼未来，为实现第二个百年奋斗目标，巩固脱贫攻坚成果，防止返贫和新增贫困，促进全体人民共同富裕道路上的持续减贫，我们仍需铸牢减贫意识，进一步深化教育扶贫，并不断赋予其新的时代内涵。
着力于人的培养
作为培养人的一种社会活动，教育是人类通过传递生产经验和生活经验以实现自身生存和发展的重要手段。教育产生和存在于人类社会的生产生活，以促进个体层面人的持续发展从而实现促进社会的进步与发展为目的。教育的这种本质特征决定了教育在扶贫开发与脱贫攻坚中发挥根本性作用，是实施教育扶贫的内在逻辑起点。进一步说，教育扶贫的实质在于通过对人的培养，着力于对人的思想观念、意志品格、情感态度、视野思路、核心素养、职业技能、行为能力等各方面的内在动机激发和外在行动赋能，使个体获得在现代社会求生存、助立足、谋发展的本领，有效摆脱贫困，进而从根本上消除群体化贫困和社会性贫困。这种精准扶贫的逻辑是对于面向社会全体的现代国民教育体系而言的，是基于有目的、有组织、有保障的学校教育形态所开展的教育赋能和基于此的教育扶贫与减贫。
运行机制上，教育扶贫过程表现为两个方面：一方面，将教育纳入扶贫开发、脱贫攻坚等内容，保障儿童接受基本教育的需要和基本权利，这主要体现在基础教育领域，主要是努力实现义务教育基本公共服务均等化供给。同时，以政府“兜底”的方式确保处境不利家庭不因教育支出负担而陷入贫困。另一方面，通过职业技能与综合素养培训服务及相关资源的支持，助力各类对象面向劳动力市场“能就业”“就好业”或再就业与创业，由此助推个体和家庭有维持生活发展的稳定收入，实现脱贫。这主要体现在职业教育和高等教育领域。
正视发展性贫困
从全面建成小康社会到基本实现现代化，再到全面建成社会主义现代化强国，是新时代中国特色社会主义发展的战略安排。与其他扶贫开发举措一样，教育扶贫要“扶”得切实有效，就要服从经济社会发展的历史趋势和基本规律，紧扣第二个百年奋斗目标的实现。
按照发生、特征、形态、影响等不同维度，贫困存在多种理论上的分类。常见的有两组概念，一是绝对贫困与相对贫困，二是生存性贫困与发展性贫困。贫困形成的过程与原因非常复杂，诸多因素以不同组合方式镶嵌于特定的经济社会结构，并伴随经济社会转型和人口结构变化以及特定的制度安排而发生作用，导致区域、局部、群体或个体性贫困。
相对确定不变的、与物质生活水平密切相关的绝对贫困，可以参照特定标准、在我国社会主义制度下集中财力物力人力进行消除，而动态变化的相对贫困与特定历史阶段的经济社会发展水平和人的需求层次相关，属于发展性贫困，需要持续斗争且较难消灭。2021年2月，习近平总书记在全国脱贫攻坚总结表彰大会上指出，我国脱贫攻坚战取得了全面胜利，区域性整体贫困得到解决，完成了消除绝对贫困的艰巨任务。当前，我国开启全面建设社会主义现代化国家新征程，人工智能、大数据、云计算、5G通信等的迅速发展和广泛应用，制造强国、创新型国家建设等重大战略和政策实施，将推动未来经济社会持续的深度变革。我们要高度警惕可能不断发生的传统产业行业群体被甩出性失业、新标准下经济层面的生存性贫困，特别是社会个体由于阶段性适应能力不足而制约发展的物质、精神和文化等层面的发展性贫困等。
从社会发展变迁的历史趋势来看，较长时期存在特定标准、形态的贫困地区、贫困人口和贫困现象是不可避免的。因此，无论是对扶贫开发与脱贫攻坚成果的巩固，还是应对新的挑战与改革发展任务，新一阶段的扶贫开发都要对继发、再生的发展性贫困予以高度重视。2022年1月，《中共中央国务院关于做好2022年全面推进乡村振兴重点工作的意见》颁发，强调“推动脱贫地区更多依靠发展来巩固拓展脱贫攻坚成果”。教育扶贫要服务于持久地解决相对贫困和发展性贫困，服务和贡献于国家新的扶贫开发和持续减贫，为推进共同富裕、建设社会主义现代化强国作出贡献。
深化教育的根本性作用
新时代，深化教育在持续减贫中的根本性作用，坚持立足国家发展战略、立足人的全面发展、立足区域协调发展、立足社会和谐稳定，实施有效脱贫、长效扶贫和引导致富。
一是立足国家发展战略，推动人力资本的精准与深度开发。着重于紧密对接国家经济社会发展目标与任务，精准发力，促进人力资本持续、深度开发，贫困人口发展融入国家发展战略、区域经济结构和产业转型升级的发展大势，对接各级各类人才的需求。二是立足人的全面发展，提升人人追求美好生活的能力。充分利用不同类型教育的特点，有效激活个体内在动力，助力形成贫困人口脱贫和致富的永续机制。三是立足推进区域发展，助力经济与社会全面转型升级。以融入西部大开发、东北振兴、中部崛起和东部率先发展的区域发展总体战略为基础，以“一带一路”倡议、京津冀协同发展、长江经济带发展为引领，以乡村振兴战略进一步强化区域协调发展格局，为实现全国总体一盘棋、各地差异化发展提供充分的人才保障和智力支撑。四是立足社会和谐稳定，推进社会收入分配结构的优化。以推动个体就业、创业能力的形成，促进扩大就业和提升就业质量为重点，促进中等收入群体扩大和低收入者增收，发挥教育扶贫维护社会和谐稳定的“压舱石”作用。
对于教育本身，无论是作为一种人类活动，还是一种基本公共服务，都须上升为国家事业在现代社会建设中的持续发展，如此才能有效发挥更大的经济社会功能。深化教育扶贫，服务持续减贫，要牢牢坚持教育优先发展战略不动摇，举全党全国全社会之合力加快推进教育向更高水平发展，从而系统、深刻地提升教育体系服务持续减贫的能力。
具体而言，学前教育阶段，要强调普惠发展，实施政府主导的多元化、多样态普惠性资源供给，有针对性地对扶贫开发对象实施保障性婴幼儿照护机制，通过促进解放劳动力、释放生产力，进一步阻止贫困的发生。义务教育阶段，要加快优质均衡发展和城乡一体化，除了在城乡一体化发展的框架下强化补短板、提供有质量的免费教育服务之外，还要基于有效的依法监督形成一套扶贫开发的劳动力成本补偿办法，消除和防范由家庭收入压力引致的辍学问题，为阻断贫困的滋生和代际传递提供激励机制保障。高中教育阶段，要坚持多样化发展，加强对经济困难家庭的经济补助，防范出现“因教致贫”现象。统筹职业教育、高等教育、继续教育协同创新，推进职普融通、产教融合、科教融汇，优化职业教育类型定位。发挥职业教育、高等教育、继续教育的作用，巩固拓展脱贫攻坚成果，增强脱贫地区和脱贫群众内生发展动力。以服务与提升弱势地区弱势群体就业能力为重点，瞄准以进城务工人员及数以千万计的随迁子女、城镇户籍人口中就业竞争力较弱的群体和农村资源获取能力较弱的家庭等四大类人群中现有或潜在劳动力人口，准确有效开展职业技能培训，深入推进扶贫减贫。
